国际儿童肾脏病研究协作组(InternationalStudyofKidneyDiseaseinChildren,ISKDC)的一项随机试验证实：在60例SRNS伴FSGS患儿中比较了单用泼尼松治疗与环磷酰胺联合泼尼松治疗的效果[]TarshishP,TobinJN,BernsteinJ,EdelmannCMJr.Cyclophosphamidedoesnotbenefitpatientswithfocalsegmentalglomerulosclerosis.AreportoftheInternationalStudyofKidneyDiseaseinChildren.PediatrNephrol;10:.到6个月时，两组的缓解率相同。国外很多文献研究支持这一论断：在一个疗程的环磷酰胺治疗后，部分或完全缓解率为20%左右，这与继续单用激素治疗或不治疗的缓解率相似[][][][][]。[]TarshishP,TobinJN,BernsteinJ,EdelmannCMJr.Prognosticsignificanceoftheearlycourseofminimalchangenephroticsyndrome:reportoftheInternationalStudyofKidneyDiseaseinChildren.JAmSocNephrol;8:.[]SchulmanSL,KaiserBA,PolinskyMS,etal.Predictingtheresponsetocytotoxictherapyforchildhoodnephroticsyndrome:superiorityofresponsetocorticosteroidtherapyoverhistopathologicpatterns.JPediatr;:.[]TarshishP,TobinJN,BernsteinJ,EdelmannCMJr.Cyclophosphamidedoesnotbenefitpatientswithfocalsegmentalglomerulosclerosis.AreportoftheInternationalStudyofKidneyDiseaseinChildren.PediatrNephrol;10:.[]GearyDF,FarineM,ThornerP,BaumalR.Responsetocyclophosphamideinsteroid-resistantfocalsegmentalglomerulosclerosis:areappraisal.ClinNephrol;22:.[]HodsonEM,WillisNS,CraigJC.Interventionsforidiopathicsteroid-resistantnephroticsyndromeinchildren.CochraneDatabaseSystRev;:CD.一项长期随访(中位随访6年)报告针对93例激素依赖型患者(肾活检证实有微小病变肾病)分析发现，仅有35%的患者在使用一个疗程的环磷酰胺后获得持续缓解。28例(30%)患者复发5次以上，19例(20%患者)复发5次或以下，13例患者失访。[]ElmasAT,TabelY,ElmasON.Short-andlong-termefficacyoflevamisoleinchildrenwithsteroid-sensitivenephroticsyndrome.IntUrolNephrol;45:.另一项针对90例激素依赖型NS患者的研究发现，5年时持续缓解率为31%，与上述研究接近。[]DavinJC,MerkusMP.Levamisoleinsteroid-sensitivenephroticsyndromeofchildhood:thelostparadise?PediatrNephrol;20:10.
Chaumais等专家建议，对频繁复发的肾病综合征(NS)患者采用一个为期12周的环磷酰胺疗程，但不推荐激素依赖型肾病综合症(NS)患者使用该方案，因为后者的长期缓解率低得多，因而没有理由让患者承担明显的潜在毒性风险。[]ChaumaisMC,GarnierA,ChalardF,etal.Fatalpulmonaryfibrosisafterrituximabadministration.PediatrNephrol;24:.
使用烷化剂相关的并发症：白细胞减少、脱发、感染、出血性膀胱炎肝功能异常，性腺抑制等，应避免青春期前和青春期用药。为期12周疗程的2mg/(kg·d)环磷酰胺(累积剂量mg/kg)的长期并发症最少：具体论述如下：
①中性粒细胞减少和感染：烷化剂所致骨髓抑制需监测全血细胞计数(
